西亚试剂：自体干细胞基因疗法能治疗肌营养不良

发布时间：2025-11-13

杜兴肌营养不良（Duchenne  muscular  dystrophy  DMD）是一种慢性退化疾病，病因在于发生了中断抗肌萎缩蛋白（dystrophin）mRNA阅读框（reading  frame）的基因变异，从而使肌纤维膜缺少抗肌萎缩蛋白。某些情况下，强制排除单个exon基因能恢复部分阅读框，并且产生较短的功能蛋白。

    在12月13日出版的《细胞—干细胞》（Cell  Stem  Cell）上，来自意大利和法国的科学家利用一种表达反义寡核苷酸（antisense  oligonucleotides）的慢病毒载体（lentiviral  vector）来形成足够的exon排除，并修正DMD去除CD133+干细胞造成的最初阅读框位移。结果发现，来自DMD患者血管或肌肉中的CD133+经过基因修正后，能使病人肌肉形态和功能得到显著恢复，并且增加小鼠模型中抗肌萎缩蛋白的表达。

    研究小组分离了DMD  CD133+干细胞，并分析了移植到小鼠模型后参与肌肉再生的能力。研究中科学家分别使用了两种CD133+干细胞，它们分别来自血液和骨骼肌。之前，科学家已经了解血液CD133+干细胞的肌浆蛋白潜力，但研究小组证明，从肌肉中分离出的CD133+干细胞同样能分化成肌肉和内皮细胞。因此，小组可以比较两种干细胞的分化能力。

    结果表明，经过基因改造的这些细胞能保护再生的肌纤维，并且来自血液和肌肉的CD133+干细胞都能分化为萎缩骨骼肌中的卫星细胞。此外，进一步研究发现，这些干细胞能参与肌肉再生，并补充卫星细胞数量。在对病人进行了干细胞动脉移植后，研究小组通过分析肌肉力量和耐受力后发现，骨骼肌形态和功能都得到了很好的恢复，并且治疗中使用的为病人自体干细胞，这大大降低了免疫排异反应的可能。

    但是对于临床应用而言，结合基因和干细胞的治疗方法会带来一些问题，特别是在生物安全性上。这主要来源于慢病毒载体对DMD干细胞基因缺陷的修正，它可能扰乱肿瘤抑制基因等，从而导致癌症发生。因此，针对exon排除过程的进一步研究将增加科学家对其内在机制的了解，并最终改进治疗杜兴肌营养不良症的基因细胞疗法

• 以上资料由西亚试剂：http://www.xiyashiji.com/ 提供此产品的详细信息如密度,含量,分子式,分子量等均可在西亚官网查询   
• 相关产品如汞乙酸汞氯化汞氧化汞碘化汞硫酸汞硝酸汞溴化汞硝酸亚汞氯化亚汞乙酸苯汞碘化汞钾硫氰酸汞氯化氨基汞三氯生三氯氧磷三氯乙烯水合氯醛三氯化磷三氯化钌三氯化钛三氯化铱三氯化铑三氯硫磷三氯乙烷三氯甲烷三氯卡班TCC1,3,5-三氯苯1,2,4-三氯苯1,2,3-三氯苯无水氯化铝三氯乙酸酐三氯乙酸钠碘甲烷二碘甲烷三碘甲烷 三氟碘甲烷硫酸二甲酯氯磺酸苯硫酚苯硫酚钠3-氨基苯硫酚2,6-二氯苯硫酚2,4-二氯苯硫酚2,5-二氯苯硫酚2-甲氧基苯硫酚2-氯乙醇 等均有销售.欢迎订购

 

上一篇：延长太阳能电池的发电时间，有望实现在任何时段、任何天气下发电
下一篇：西亚试剂：4-(甲硫基)苯基溴化锌