西亚试剂:Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据

发布时间：2025-11-14

在研发阶段就将潜力品种收入囊中，是许多大中型药企惯用的招数，这考验的不仅是财力，更考验眼力。今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议（相关阅读：Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301），在支付了7.1亿美金预付款后，将一种处于II期临床的克罗恩病（Crohn's disease，CD）口服反义核酸药物Mongersen（GED-0301）收入囊中。业界认为，Celgene的这一豪赌要么使其成为这一行业最大的赢家，要么成为最大的输家。

近日，Celgene公布了Mongersen为什么值得豪赌的理由。Celgene表示，该药在II期临床中所表现出的惊人疗效，将为克罗恩病的临床治疗带来一场革命。

Mongersen（GED-0301）是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗。目前，Mongersen已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究，而Celgene已迫不及待地计划在今年年底启动Mongersen的III期临床项目。

该项II期临床研究在166例活动性克罗恩病患者中开展，调查了口服反义药物Mongersen的疗效和安全性。数据表明，与安慰剂相比，2种剂量Mongersen治疗组均有显著更高比例的患者实现临床缓解，40mg/天剂量组、160mg/天剂量组、安慰剂组实现临床缓解的患者比例分别为55.0%、65.1%、9.5%，2个治疗组与安慰剂组相比数据均具有统计学显著差异（p＜0.0001）；10mg/天剂量组与安慰剂组在临床缓解上无显著差异（12.2% vs 9.5%）。与安慰剂组（临床反应率=16.7%）相比，3种剂量Mongersen治疗组临床反应率显著更高：10mg/天剂量组（36.6%，p=0.039）、40mg/天剂量组（57.5%，p＜0.0001）、160mg/天剂量组（72.1%，p＜0.0001）。不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）发生率在各个治疗组相似。

今年4月，Celgene与Nogra签订协议，根据协议条款，Celgene将支付7.1亿美元的预付款。若GED-0301研发成功，Nogra公司将有资格获得超过8.15亿美元的开发里程碑款，若GED-0301上市后的年销售额超过40亿美元，Nogra还将获得11亿美元的销售里程碑款，使得该笔交易的最大价值达到了26亿美元。

Mongersen是一种口服反义药物，是一种合成的寡核苷酸，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗，Mongersen靶向Smad7信使RNA（mRNA），通过结合Smad7 mRNA，关闭基因的表达，从而降低Smad7的蛋白水平。在克罗恩病患者中，异常高水平的Smad7蛋白干扰了肠道中TGF-β1抗炎信号通路，导致炎症的增加。Mongersen药片的独特配方，被设计为在小肠的远端（末端回肠）和邻近结肠末端（右半结肠），在该部位局部起效，降低Smad7蛋白水平

• 以上资料由西亚试剂：http://www.xiyashiji.com/ 提供此产品的详细信息如密度,含量,分子式,分子量等均可在西亚官网查询   
• 相关产品如汞乙酸汞氯化汞氧化汞碘化汞硫酸汞硝酸汞溴化汞硝酸亚汞氯化亚汞乙酸苯汞碘化汞钾硫氰酸汞氯化氨基汞三氯生三氯氧磷三氯乙烯水合氯醛三氯化磷三氯化钌三氯化钛三氯化铱三氯化铑三氯硫磷三氯乙烷三氯甲烷三氯卡班TCC1,3,5-三氯苯1,2,4-三氯苯1,2,3-三氯苯无水氯化铝三氯乙酸酐三氯乙酸钠碘甲烷二碘甲烷三碘甲烷 三氟碘甲烷硫酸二甲酯氯磺酸苯硫酚苯硫酚钠3-氨基苯硫酚2,6-二氯苯硫酚2,4-二氯苯硫酚2,5-二氯苯硫酚2-甲氧基苯硫酚2-氯乙醇氯甲基甲醚 等均有销售.欢迎订购

 

上一篇：美国可再生能源使用量将首次超过煤炭产量
下一篇：西亚试剂 ：十三酸