西亚试剂：抑制素对骨生长的恢复效应

发布时间：2025-11-16

人类的侏儒症或骨骼发育不良的一些最常见的原因，是“成纤维细胞生长因子受体-3”(FGFR3)发生的功能获得(gain-of-function)突变。

Noriyuki Tsumaki 及同事对来自有两种状况(一种是“1-型致死性发育不良”(TD1)，另一种是“软骨发育不全”(ACH))的患者的成纤维细胞进行了重新编程，以生成“诱导多能干细胞”(iPSCs)。TD1 iPSCs 的软骨形成分化导致被降解软骨的形成。对能够使发生软骨形成分化的TD1 iPSCs不产生被降解的软骨表现型的分子所做的一个筛选，发现抑制素(statins——一般用来降低血液胆固醇水平的药物)在这个方面是最有效的。

抑制素被包括在了候选分子中，因为它们已被报告对软骨细胞有合成代谢(同化)效应。另外，在一个ACH小鼠模型中，用抑制素治疗还会导致骨生长的显著恢复。这些发现表明，抑制素可能具有对患TD1和ACH的婴儿和儿童进行医学治疗的潜力。

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